희귀·난치성 표적항암제 등 ‘혁신신약’ 가능성 모색

미 AACR 참가 국내 제약·바이오업계 '자신감' 얻어

지난 5~10일 미국 샌디에고에서 열린 AACR에서 GC셀은 CD5 CAR-NK(GL205_GCC2005)의 비임상 결과 및 이뮨셀엘씨주 RWD 임상결과를 발표했다. /GC셀

지난 5~10일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2024)에 참가한 국내 제약·바이오업체들이 그간의 연구임상결과를 발표해 주목받았다. AACR 학술대회는 미국임상종양학회(ASCO) 및 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 종양학 분야에서 가장 권위 있는 3대 학술대회 중 하나로, 최신 연구 결과와 혁신적인 치료법에 대한 논의의 장을 제공한다. 업체들은 표적항암제 등 주요 질환별 혁신신약 가능성을 확인받는 등 연구성과를 대외적으로 확인했다는 입장이다.

11일 관련업계에 따르면 GC녹십자 세포치료제 개발 계열사인 지씨셀은 CD5 CAR-NK인 GL205/GCC2005(이하 GCC2005)의 비임상 연구 결과와 항암면역세포치료제인 이뮨셀엘씨주의 리얼월드 데이터(RWD)를 포스터로 발표했다.

GL205/GCC2005는 대부분의 T세포에 발현되는 CD5를 타깃으로 해 넓은 환자 범위에 적용 가능하고 기존 CAR-T 세포치료제의 제조 및 배양 이슈를 극복할 수 있는 신규 모달리티라는 게 회사 측 설명이다.

회사 측은 "비임상 결과에서 확인된 뛰어난 암세포 살상성과 개선된 체내 지속성은 임상 시험에서 GL205/GCC2005의 효력을 기대하게 하는 대목"이라며 "T세포 림프종에 대한 혁신신약으로서의 가능성을 보였다"고 설명했다.

연세대학교 의과대학 비뇨의학연구실 함원식·박지수 교수 연구팀은 항암제 BAL0891이 방광암에서 효과적일 수 있다는 연구결과를 내놔 주목을 끌었다. BAL0891은 신라젠이 지난 2022년 스위스 제약기업 바실리아에서 도입한 항암제로 현재 미국과 한국에서 임상 1상을 진행 중이다.

연구팀은 TTK와 PLK1를 동시에 억제하는 BAL0891이 단독 또는 다른 약물과 병용 시 여러 방광암 세포주의 생존력을 효과적으로 감소시키는 것을 확인했다고 밝혔다. 또 TTK 및 PLK1 억제제는 현재 각각 외국계 제약사들이 항암제로 개발 중이나 BAL0891이 이들 단독 기전 약물들보다 방광암에서 세포독성이 더 강력하다는 결과도 도출했다고 회사 측은 전했다.

BAL0891은 의학계에서도 약물의 확장성을 기대받는 신약물질이라는게 회사 측 설명이다. 신라젠은 삼중음성유방암(TNBC)과 위암(GC) 등 고형암 외에도 급성 골수성 백혈병(AML)까지 적응증 확장을 추진할 계획이라고 밝힌 바 있다. 이번 연세대학교 연구팀 발표로 향후 방광암과 같은 비뇨기암 치료제로도 가능성이 있다는 것이 규명됐다고 회사 측은 덧붙였다.

신라젠 관계자는 "BAL0891이 새로운 작용 기전을 규명하고, 단일 표적 억제제보다 우수한 효능을 확인했다는 점에서 의의가 있다"라며, " 향후 추가 연구를 통해 방광암 치료 옵션을 확대할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

온코닉테라퓨틱스는 차세대 이중저해 표적항암제 신약 후보물질인 네수파립의 자궁내막암에 대한 비임상 효능 시험 결과를 발표했다. 자궁내막암은 선진국에서 흔히 발견되는 부인암으로, 다른 암 종에 비해 치료 옵션이 상대적으로 적어 진행성이나 재발성 자궁내막암 환자에게 새로운 치료법의 필요성이 대두되고 있다.

회사 측은 서울아산병원 산부인과 이신화 교수팀이 세포수준의 비임상 비교 시험을 통해 네수파립(JPI-547)이 PTEN 유전자 결손이 없는 자궁내막암 세포주(HEC-1A, HEC-1B)에 유의미한 암세포 사멸 효과를 확인했을 뿐 아니라 PTEN 유전자 결손이 있는 자궁내막암 세포주에서는 더 큰 암세포 사멸 효과를 확인했음을 발표했다고 전했다.

김존 온코닉테라퓨틱스 대표는 "PARP와 Tankyrase를 동시에 억제하는 네수파립(JPI-547)은 자궁내막암 치료에 있어서 높은 잠재력을 비임상 시험을 통해 확인했다"며 "환자에서 내약성이 확보된 네수파립(JPI-547)의 이번 결과를 바탕으로, 자궁내막암 환자들에게 필요한 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 개발에 박차를 가할 것"이라고 말했다.

티움바이오 관계자가 AACR학회에서 경구용 면역항암제 TU2218의 병용투약 유용성 결과를 설명하고 있다./티움바이오

희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오는 면역항암제 TU2218의 전임상 동물실험 연구포스터를 공개했다. TU2218은 면역항암제 활성을 방해하는 것으로 알려진 '형질전환성장인자(TGF-ß)'와 '혈관내피생성인자(VEGF)'의 경로를 동시에 차단해 키트루다와 같은 면역항암제의 효능을 극대화하는 이중 저해제다.

김훈택 티움바이오 대표는 "이번 AACR에서 발표한 연구 결과는 미충족 의료수요가 높은 유방암 및 대장암 모델을 대상으로 TU2218의 다양한 병용투여 가능성을 확인한 것"이라며 "TU2218의 병용 투약 효과는 전임상과 임상시험을 통해 여러 암종을 대상으로 시너지 효과를 입증하고 있다"고 말했다.

인공지능(AI) 기반 희귀·난치성 질환 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 파이프라인 'PHI-101'과 기존 허가된 AML 치료제의 병용요법 효능 및 기존 치료제의 약물 내성을 극복한 악성 흑색종 치료제 파이프라인 'PHI-501'의 전임상 연구 결과를 포스터 발표했다.

PHI-101은 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 '케미버스'를 활용해 심장독성 예측을 거쳐 발굴한 약물로, 기존 약물에 불응하거나 FLT3 돌연변이로 재발한 급성 골수성 백혈병 치료제로 개발 중인 표적항암제다. PHI-101의 단독 치료 요법은 임상 1b상 시험이 진행 중이다.

파로스아이바이오가 지난해 미국혈액학회(ASH)에서 발표한 중간 결과에 따르면 PHI-101을 재발 및 불응성 AML 환자에게 160mg 단독 투여했을 때 기존 FLT3 저해제 치료 경험이 있는 임상 참여 대상 중 확인 가능한 인원의 60%가 종합완전관해(CRc)를 보였다. 임상 1상의 마지막 환자 등록은 올 상반기 중 마무리될 예정이다.

이밖에 악성 흑색종 치료제로 개발 중인 후보물질 PHI-501의 생체 내 효능 평가 결과도 발표됐다. 다브라페닙의 내성을 유발한 BRAF(V600E) 변이 흑색종 암세포주를 이종이식한 동물에게 PHI-501을 단독으로 투여했을 때 종양 성장을 72.1% 억제하는 효과를 보였다.

남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장(CTO)은 "글로벌 니치버스터(거대 틈새시장) 약물 개발을 목표로 다방면의 R&D를 진행 중"이라며 "PHI-101의 성공적인 상용화를 통해 기존 치료제의 한계를 극복한 혁신신약 개발의 과업을 달성하고자 한다"고 말했다.